原路徑返還患者自費金額的一半
籌謀多年，國內(nèi)首個按療效付費的細胞治療項目終落地。1月11日，復(fù)星凱特宣布推出旗下CAR-T產(chǎn)品阿基侖賽注射液（商品名：奕凱達）的按療效價值支付計劃。
奕凱達獲批用于淋巴瘤患者的末線治療，定價120萬元。按療效付費，即患者使用奕凱達治療后，若無療效或療效不佳，將原路徑返還最高60萬元。返還費用將由企業(yè)最終承擔。
對于高成本、一次性的細胞和基因治療來說，按療效付費（outcomes-based staged payments)并非新概念，已有兩款CAR-T產(chǎn)品Kymriah和Yescarta在發(fā)達國家市場推行按療效付費，甚至按療效分階段付費，并獲得保險機構(gòu)報銷。Yescarta由復(fù)星凱特技術(shù)引進中國，并實現(xiàn)本地化生產(chǎn)，就是現(xiàn)在的奕凱達。
CAR-T產(chǎn)品按療效付費的評估標準，在各國均有不同，國內(nèi)如何評估？復(fù)星凱特選擇患者回輸后3個月的完全緩解（CR）數(shù)據(jù)作為標準。該項目負責人齊淵元在媒體發(fā)布會上表示，奕凱達2017年全球上市，2021年中國上市，已積累13000例全球真實世界數(shù)據(jù)。數(shù)據(jù)顯示，3個月CR的數(shù)據(jù)可以預(yù)示療效，跟OS（總生存期）、FPS（無進展生存期）也有很強相關(guān)性。“對于患者的獲益是最合適、最合理的選擇。”
按療效付費在全球高值產(chǎn)品中常見，但中國推進很難。齊淵元表示，原因之一是中國沒有很好的數(shù)據(jù)庫，或者客觀的數(shù)據(jù)去支撐一個藥品去做按療效付費的測算。CAR-T的特殊之處是其的個體化、定制化，所以企業(yè)和臨床才能清晰地看到每個患者的療效，有較好數(shù)據(jù)支撐。
原因之二是淋巴瘤的CR有客觀的評估標準，即PET-CT的影像結(jié)果。“PET-CT的掃描非?？陀^，不像很多疾病治療過程當中，有沒有緩解，通常會用一些量表或者檢驗科的血項做判斷，這種判斷并不是那么客觀。”齊淵元說。奕凱達的按療效付費會參照《2014版Lugano評估標準》評估CR。“這個標準最權(quán)威，中國專家、全球?qū)＜叶颊J可。”
由于CAR-T產(chǎn)品所涉及的賠付金額極高。雖然評估標準明確，但仍存不確定性。宸汐健康屬于國藥控股旗下，是健康管理和患者綜合服務(wù)平臺，與復(fù)星凱特合作此按療效付費項目。國藥控股創(chuàng)新中心副總經(jīng)理王正玨表示，公司設(shè)置了多道審核流程來把控（評估結(jié)果），并將多與患者、臨床做溝通。需要溝通的事項或包括患者的認知，以及一些學術(shù)上的爭議點。“項目剛推出，1月1號入組第一個患者，后續(xù)的溝通問題我們會在今年上半年晚些時間發(fā)現(xiàn)，現(xiàn)在暫時還沒有案例。”
返還最高60萬元的金額又是如何確定？這是患者最高自費金額的一半。若患者通過惠民保等保險已報銷一部分藥費，沒有達到CR，自付的部分也將返還一半。
齊淵元表示，這是公司綜合考量臨床數(shù)據(jù)、企業(yè)成本、患者的經(jīng)濟支付能力以及藥物經(jīng)濟學最終得出的支付方案。“最大的考慮權(quán)重還是中國患者實際支付的情況”。其介紹，截止2023年底，奕凱達已治療超過600名中國患者。
國內(nèi)CAR-T賽道競爭激烈。2023年，國內(nèi)又有兩款CAR-T產(chǎn)品獲批，定價均在百萬級別。治療過程中，患者還要承擔其他費用。大灣區(qū)某三甲醫(yī)院的血液內(nèi)科醫(yī)生劉暉（化名）曾告訴財新，據(jù)其估算，很多患者除了支付CAR-T產(chǎn)品的百萬開銷，輸注CAR-T之前的化療、住院觀察以及后續(xù)的用藥至少也得再花30萬元。（詳見財新網(wǎng)《解藥｜FDA啟動調(diào)查CAR-T療法致癌風險，不良反應(yīng)何來？》）
CAR-T產(chǎn)品的支付難題待解。其尚未納入國家醫(yī)保目錄，多家公司轉(zhuǎn)而尋求商業(yè)保險等多元化支付，如市場上常見的惠民保、重大疾病保險、百萬醫(yī)療險等。不過囿于數(shù)據(jù)共享壁壘、稅收優(yōu)惠激勵不明顯、保障人群選擇少等因素桎梏，中國商業(yè)健康險發(fā)展長期贏弱，2022年全年保費收入8653億元，距2025年2萬億的目標相去甚遠。
此次復(fù)星凱特試水按療效付費，將為國內(nèi)更多高值藥提供經(jīng)驗。自費患者之外，更多企業(yè)也期待中國最大的支付方——醫(yī)保部門能夠接受更多支付模式上的創(chuàng)新，不受固定報銷比例的限制，讓創(chuàng)新藥能獲得合理回報。
2023年11月，國家醫(yī)保局醫(yī)藥價格和招標采購司副司長翁林佳在一次公開發(fā)言中談到，國家醫(yī)保局將以《新冠治療藥品價格形成指引》為切入點，根據(jù)創(chuàng)新藥的不同的生命周期，給予不同的價格定位與合理的價格回報，初期將滿足企業(yè)盡快回收研發(fā)成本的要求。
本文轉(zhuǎn)自于 財新網(wǎng)
