在抗擊漸凍癥的征程上，京東原副總裁蔡磊是廣為公眾熟知的“患者英雄”。今天（12月12日）他宣稱，自己持續(xù)支持和參與的一項(xiàng)研究，已在漸凍癥的病因上獲得突破性發(fā)現(xiàn)。
在今天舉行的2023年深圳生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)活動(dòng)周暨第九屆深圳國(guó)際生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)高峰論壇上，蔡磊發(fā)表了題為《站在我背后的英雄們》的視頻演講，講述自己作為患者兼參與者，與科研人員、醫(yī)藥公司、醫(yī)護(hù)團(tuán)隊(duì)齊心協(xié)力攻關(guān)漸凍癥的經(jīng)歷和階段性成果。
漸凍癥學(xué)名肌萎縮側(cè)索硬化癥(ALS)，是一種人類尚未攻克、甚至致病原因未明的罕見(jiàn)病。英國(guó)物理學(xué)家史蒂芬·霍金即因罹患這種疾病而去世。
蔡磊是一位連續(xù)創(chuàng)業(yè)者。“2019年確診漸凍癥以后，我認(rèn)識(shí)了許多可愛(ài)的善良的病友，看到他們每天無(wú)助地面對(duì)死亡和絕望，我下定決心，開啟我人生最后一場(chǎng)創(chuàng)業(yè)，決心用我余下的寶貴時(shí)光，向漸凍癥宣戰(zhàn)，為人類攻克這個(gè)殘酷的罕見(jiàn)疾病貢獻(xiàn)我全部的力量。”蔡磊在演講中說(shuō)。
蔡磊坦承，這是一場(chǎng)“幾乎沒(méi)有可能成功”的戰(zhàn)斗。自從第一例漸凍癥被發(fā)現(xiàn)和描述，近200年來(lái)，醫(yī)學(xué)上還沒(méi)有重大突破。這種病對(duì)人類來(lái)說(shuō)，目前依然是病因不明，靶點(diǎn)不清，沒(méi)有任何藥物和辦法能夠阻止病情發(fā)展，治愈率為零，患者平均2～5年走向死亡。
“但我不會(huì)退縮，我喜歡挑戰(zhàn)，我一直相信，不是有希望才去努力，而是因?yàn)榕Σ趴吹搅讼Ｍ?。漸凍癥雖然還未攻克，但是已經(jīng)看到了希望。”蔡磊表示。
支持蔡磊的是一系列基礎(chǔ)性成果——經(jīng)過(guò)四年的努力，蔡磊和團(tuán)隊(duì)建成了全世界最大的以患者為中心的360度全生命周期的漸凍癥科研數(shù)據(jù)平臺(tái)，鏈接了超過(guò)一萬(wàn)名漸凍癥患者；組建了信念堅(jiān)定的漸凍癥科研團(tuán)隊(duì)，目前已有幾十人的規(guī)模；牽頭志愿遺體捐獻(xiàn)，攜手一千名病友從零到一突破了漸凍癥病理樣本缺乏的問(wèn)題，目前已完成十多例捐獻(xiàn)，科學(xué)家已經(jīng)開始著手研究；建立了高效的臨床前動(dòng)物實(shí)驗(yàn)基地，以及以小時(shí)為單位的臨床招募和藥效評(píng)價(jià)體系，可以極速測(cè)試藥物。
蔡磊說(shuō)：“我和團(tuán)隊(duì)用很短的時(shí)間閱讀了人類200年來(lái)關(guān)于漸凍癥的3萬(wàn)多篇論文，沒(méi)有找到答案。所以我決定將帕金森、阿爾茲海默癥、免疫學(xué)、細(xì)胞學(xué)、基因等相關(guān)的課題研究囊括進(jìn)來(lái)，結(jié)合最新的AI工具，朝著2000萬(wàn)篇科研文獻(xiàn)的目標(biāo)去努力。”
尤其值得一提的是，蔡磊還和團(tuán)隊(duì)做了大量的真實(shí)世界數(shù)據(jù)研究，推動(dòng)了漸凍癥患者規(guī)模化的基因庫(kù)建設(shè)，通過(guò)規(guī)模化的基因數(shù)據(jù)組研究分析，已實(shí)現(xiàn)了關(guān)于病因的“突破性發(fā)現(xiàn)”。
蔡磊在視頻演講中稱，他設(shè)立的公益基金和慈善信托，累計(jì)投入規(guī)模已接近2000萬(wàn)元。他還利用多年來(lái)在零售、電子商務(wù)和供應(yīng)鏈領(lǐng)域的管理能力，搭建了直播電商平臺(tái)，可以為科研持續(xù)輸血。此外，蔡磊團(tuán)隊(duì)與人合作創(chuàng)立了IPS細(xì)胞快速篩藥平臺(tái)，合作和推動(dòng)了超過(guò)一百條漸凍癥藥物管線，大大加快了漸凍癥藥物的臨床速度。
演講的最后，蔡磊致謝了和他一起攻關(guān)漸凍癥的各路英雄們，“希望更多人能夠關(guān)注重大疾病的攻克，一起加入到拯救數(shù)百萬(wàn)乃至數(shù)千萬(wàn)群體生命的偉大事業(yè)中來(lái)。”
據(jù)沙利文咨詢公司與病痛挑戰(zhàn)公益基金會(huì)聯(lián)合發(fā)布的《2023中國(guó)罕見(jiàn)病行業(yè)趨勢(shì)觀察報(bào)告》，中國(guó)現(xiàn)有罕見(jiàn)病患者約2000萬(wàn)人，全球受罕見(jiàn)病影響的人群則有2.6億~4.5億人。從全球范圍來(lái)看，目前僅有5%罕見(jiàn)病存在有效治療方法，且藥物價(jià)格十分昂貴，一般患者很難負(fù)擔(dān)。
今年8月，國(guó)務(wù)院常務(wù)會(huì)議審議通過(guò)的《醫(yī)藥工業(yè)高質(zhì)量發(fā)展行動(dòng)計(jì)劃（2023-2025年）》提出，將罕見(jiàn)病用藥開發(fā)作為重點(diǎn)發(fā)展領(lǐng)域，為治療罕見(jiàn)病提供更好更強(qiáng)大的物質(zhì)和技術(shù)支撐。
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